Distrofia di Duchenne: nuovo gene regolatore-sintetico apre prospettive terapeutiche
Un gene regolatore-sintetico, progettato e costruito in laboratorio, potrebbe aiutare a sviluppare nuove strategie terapeutiche per la cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia che porta alla degenerazione del tessuto muscolare, provocando la progressiva perdita di forza muscolare e delle abilità motorie. Il gene, denominato "Jazz", è stato messo a punto da ricercatori dall'Istituto di biologia e patologia molecolari e dall'Istituto di neurobiologia e medicina molecolare del Cnr, in collaborazione con l'Istituto Tumori Regina Elena di Roma e l'Università di Oxford. "Jazz, il gene che abbiamo costruito, ha dimensioni estremamente ridotte" - spiega Claudio Passananti dell'Ibpm-Cnr - ed è un regolatore che, appropriatamente inserito nel Dna di un topo, risulta capace di aumentare in maniera specifica i livelli di espressione (cioè la capacità di attivarsi producendo proteina) del gene bersaglio dell'utrofina nel muscolo scheletrico. L'utrofina rappresenta un "target" molto interessante nell'ambito della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, in quanto correlata funzionalmente alla distrofina, la cui mancanza è causa della malattia". Lo studio è stato pubblicato sulla rivista PloS ONE. Fonte:
www.corriere.it
22 agosto 2007
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