Staminali, distrofia: dall’Italia una speranza

E’ certamente presto per cantare vittoria sulla distrofia muscolare di Duchenne, una delle forme più frequenti di distrofia che colpisce in età giovanissima e porta alla morte quasi sempre nell’adolescenza. Ma è un passo molto importante per sperare un giorno di sconfiggerla, quello che hanno realizzato sui topi alcuni ricercatori italiani guidati da Yvan Torrente, del Centro Dino Ferrari della Fondazione Policlinico di Milano, e da Nereo Bresolin, direttore di neurologia della stessa struttura. Passo che potrebbe aprire la strada alla sperimentazione di una terapia sui bambini colpiti. Grazie anche alla collaborazione di laboratori internazionali tra cui il Genethon di Parigi guidato da Luis Garcia, gli scienziati hanno messo a punto una tecnica che è in grado di riparare nei topi il danno muscolare provocato dalla distrofia di Duchenne. Il loro lavoro è stato presentato mercoledì scorso a Milano ed è stato pubblicato giovedì 13 dicembre su ‘Cell Stem Cell’, una delle più prestigiose riviste scientifiche internazionali, ed è talmente promettente da averne conquistato anche la copertina. I ricercatori hanno estratto cellule staminali adulte da alcuni bambini malati, e le hanno ‘addestrate’ in laboratorio a sintetizzare una particolare proteina, la cui mancanza provoca la distrofia. Queste staminali modificate sono poi state iniettate in topi malati della forma umana della distrofia di Duchenne, dove hanno riparato il danno muscolare provocato dalla patologia. “Questo risultato – ha spiegato Torrente – fornisce continuità ad una nostra ricerca di alcuni anni fa, nella quale avevamo dimostrato la sicurezza di un trapianto di cellule staminali autologo (cioè dal paziente con distrofia a sè stesso) e che è stato il primo del genere al mondo”. “Quest’ultima ricerca – ha aggiunto Torrente – è servita non solo a dimostrare che il trapianto di cellule non era dannoso per il paziente, ma anche che le staminali trapiantate non sarebbero mai ‘impazzite’, diventando ad esempio un tessuto sbagliato (ossa, invece di muscoli) o peggio, tumori”. A tutto questo si aggiunge l’importante tassello di oggi: le staminali, ora è stato dimostrato, possono essere modificate in laboratorio per riparare una mutazione che provoca la distrofia nel 65% dei pazienti, e quindi essere iniettate nel malato in totale sicurezza, come fossero un vero e proprio farmaco. I problemi però non mancano: perchè “Una cosa è curare un topo – ha dichiarato Torrente - dove servono centomila staminali, un altro conto è provare a curare un bambino, dove le staminali devono essere almeno un miliardo; ma questo ostacolo lo stiamo superando”. Un altro problema è quello dei fondi per portare avanti le ricerche: “Le strutture in cui lavoriamo fanno un po’ accapponare la pelle – ha detto Bresolin - ma questo è compensato dalla capacità dei ricercatori e dei giovani, che nonostante borse di studio ridicole si impegnano anima e corpo”. Inoltre, gli scienziati stimano che per avviare una sperimentazione su quattro/cinque bambini con distrofia (tecnologicamente già possibile) sia necessario almeno un milione di euro. La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica che colpisce circa un bambino nato vivo ogni 3.500. I malati sono solo maschi, perchè all’origine di tutto c’è un difetto in un gene del cromosoma X, che la madre portatrice sana trasmette al figlio. In Italia sono circa 20 mila i malati di una qualsiasi forma di distrofia (tra cui la Duchenne), e attualmente non esiste alcuna cura efficace. Fonte: ANSA 17 / 12 / 2007

diventa amico di questo sito su Facebook
conoscerai gli autori del network e gli altri lettori