Telethon: trovato nuovo farmaco contro distrofia congenita

Un nuovo farmaco, il Debio 025, si e' dimostrato efficace nella terapia per la distrofia muscolare congenita di Ullrich, patologia di origine genetica che si manifesta alla nascita con debolezza e contratture muscolari soprattutto del tronco e degli arti, senza pero' comportare alcun problema cognitivo. E' quanto emerge dagli studi condotti da Paolo Bernardi e Paolo Bonaldo dell'Universita' di Padova, finanziati in larga parte da Telethon e pubblicati sul BritishJournal of Pharmacology e su Human Molecular Genetics. Da studi precedenti degli stessi ricercatori era emerso che il meccanismo alla base della malattia risiede nei mitocondri, le centrali energetiche delle cellule, dove si verifica l'anomala apertura di un canale; il Debio 025 ripara il guasto che scatena la malattia senza compromettere le difese immunitarie del paziente, come invece accadeva con il trattamento a base di ciclosporina A sperimentato lo scorso anno da Bernardi e Bonaldo. Somministrato ai topolini distrofici, il nuovo farmaco ha dimostrato di avere gli stessi effetti protettivi, senza essere tossico, dato essenziale per poter passare al trattamento dei pazienti, dal momento che si tratterebbe di una terapia da assumere per tutta la vita. I risultati dei ricercatori padovani, che permetteranno di partire presto con una sperimentazione clinica sull'uomo su piu' vasta scala, saranno presentati anche domani nel corso dell'incontro ''Insieme contro la distrofia muscolare'', organizzato a Padova dalla Fondazione Telethon insieme all'Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e a Bnl-Gruppo Bnp Paribas. Fonte: Ansa 15 / 06 / 2009