Gene restituisce la vista a 4 non vedenti
Prima non vedeva neanche le luci, ora riesce a leggere fino a cinque righe di un tabellone. E’ la storia di Tommaso Ferraro, 26 anni, di Ragusa, uno dei quattro pazienti, tre sono italiani, che si sono sottoposti al primo intervento di terapia genica sull’uomo al Children’s Hospital di Philadelphia per curare una grave forma di cecità ereditaria, l’Amaurosi congenita di Leber. Un intervento pilota portato a termine da una equipe internazionale. L'Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) ed il Dipartimento di Oftalmologia della seconda Università degli Studi di Napoli hanno collaborato con i medici del Children’s Hospital. Tommaso ha raccontato la sua esperienza nel corso di una conferenza stampa che si è svolta ieri mattina a Roma. Erano presenti anche il presidente di Telethon, Susanna Agnelli, e Alberto Auricchio, ricercatore del Tigem e professore all’Università Federico II di Napoli. L’amaurosi congenita di Leber è una malattia genetica che colpisce la retina e provoca cecità fin dall’infanzia, in certi casi a partire dall’adolescenza ed è causata dall’alterazione di un gene. L’equipe ha individuato il gene responsabile della degenerazione della retina e iniettato un gene sano nelle cellule bersaglio. L’ostacolo da aggirare era il tempo di sopravvivenza sufficiente per produrre quantità sufficienti di proteina rimediando al difetto genetico. E il successo dell’esperimento è stato proprio l’aver individuato un vettore, una sorta di navetta biologica, in grado di trasportare una significativa quantità di Dna all’interno delle cellule bersaglio. “Un vettore puro e sicuro per la sperimentazione sull’uomo” - ha spiegato il professor Auricchio. Questa è la prima volta che la terapia genica viene applicata sull’uomo, comprovando la sua assenza di effetti collaterali e la sua efficacia. L’Amaurosi di Leber, che colpisce circa 130 mila persone nel mondo, è una malattia adatta per l’esperimento perchè prima che il paziente degeneri, l’apparato visivo è intatto. Se il gene difettoso viene sostituito prima che l’apparato visivo, retina inclusa, si deteriori per mancanza d’uso, è possibile restituire la vista a pazienti quasi ciechi. Fonte: www.rainews24.it 29 / 04 / 2008
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